파킨슨병은 도파민을 생성하는 뇌의 신경세포가 점차 소실되는 퇴행성 뇌질환입니다. 대표적인 증상으로는 손떨림, 경직, 운동 완만 등이 있으며, 시간이 지날수록 일상생활에 큰 제약을 초래합니다. 현재까지의 치료는 도파민 보충이나 증상 완화에 집중되어 있어 질병의 근본적 원인 치료에는 한계가 있습니다. 하지만 최근 점액용해제로 널리 알려진 암브록솔(Ambroxol)이 파킨슨병의 진행을 늦출 수 있다는 연구 결과가 발표되면서 큰 주목을 받고 있습니다.
파킨슨병과 글루코세레브로시다제(GCase)의 관계
파킨슨병 환자 중 일부는 GBA1 유전자 변이를 가지고 있습니다. 이 유전자는 글루코세레브로시다제(GCase)라는 효소의 생산에 관여하는데, 해당 효소가 부족하거나 지벙상일 경우 알파시누클레인(alpha-synuclein)이라는 단백질이 뇌에 축적되어 신경세포를 손상시키는 것으로 알려져 있습니다. 즉, GCase의 활성화는 알파시누클레인 축적을 줄여 파킨슨병의 진행을 억제할 수 있는 행식 요소입니다.
암브록솔의 작용 기전:GCase 활성 증가
암브록솔은 GCase 효소를 안정화시켜 리소좀 내 기능을 정상화하고, 세포 내 단백질 분해 경로를 개선합니다 .이로 인해 파킨슨병의 핵심 병리인 알파시누클레인의 비정상 축적을 억제하는 효과가 관찰되었습니다. 또한 동물실험과 일부 임상 연구에 따르면 암브록솔은 도파민 세포의 생존율을 높이고, 염증 반응을 감소시키는 효과도 기대됩니다.
실제 임상 연구 결과
2020년, 영국 UCL(University College London) 연구팀은 GBA1 유전자 돌연변이를 가진 파킨슨병 환자를 대상으로 한 암브록솔 임상시험을 진행했습니다. 주요 결과는 다음과 같았습니다.
- GCase 활성이 증가했고, 뇌척수액 내 알파시누클레인 농도가 감소했습니다.
- 인지기능과 운동기능 일부에서 개선된 경향이 관찰되었습니다.
- 고용량 암브록솔 투여 시에도 부작용은 경미하거나 일시적이었습니다.
이는 질병 진행을 늦추거나, 예방적 역할을 할 수 있는 가능성을 시사합니다.
암브록솔의 장점과 주의사항
장점: 기존에 승인된 약물로, 안전성 데이터가 충분합니다. 경우 복용이 가능하여 복용 편의성이 우수합니다. 뇌혈관장벽(BBB)을 통과해 뇌 내 직접 작용이 가능합니다.
주의사항: 현재는 정식 파킨슨병 치료제로 승인되지 않았습니다. 장기 복용 시 효과와 부작용에 대한 추가 연구가 필요합니다. 자가복용은 금지하며, 전문의의 판단과 임상 환경에서만 사용을 권장합니다.
암브록솔 관련 제품과 연구 동향
현재 암브록솔은 일반의약품(OTC)으로도 판매되고 있으나, 파킨슨벼 치료 목적의 고용량 복용은 전문적인 의료 감독 하에서만 이루어져야 합니다. 몇몇 제약사들은 암브록솔 기반의 파킨슨병 전용 약물 개발에 착수하고 있으며, 글로벌 임상 2~3상 연구도 활발히 진행 중입니다. 향후 몇 년 내에 '질병 조절형 파킨슨병 치료제'로의 전환이 기대되는 상황입니다.
국내외에서 구할 수 있는 암브록솔 제제
| 제품명 | 주요성분 | 형태 | 사용목적 | 비고 |
| 무코스타(Mucosolvan) | Ambroxol hydrochloride | 정제, 시럽, 캡슐 | 기관지 분비물 제거 | 한국 및 유럽에서 사용 가능 |
| Lysomucil Ambroxol | ambroxol 75mg | 서방정(지속 방출) | 급·만성 기관지염 | 유럽 일부 지역 판매 |
| Ambroxol AL 75 retard | Ambroxol 75mg | 서방정 | 독일 유럽 중심 판매 | GCase 합성 연구에 사용된 용량과 유사 |
| Ambrolex(남미 및 필리핀 등) | Ambroxol | 캡슐, 시럽 | 가래 제거 및 기침 완화 | 고용량은 처방 필요 |
암브록솔은 단순히 기침약이 아닌, 파킨슨병의 진행을 억제할 수 있는 혁신적 가능성을 가직 약물로 재조명되고 있습니다. 아직까지 정식 치료제로 승인되지는 않았지만, 관련 임상 연구와 신약 개발의 흐름은 매우 고무적입니다. 파킨슨병의 원인에 보다 근접한 치료를 기대하는 분들에게, 암브록솔은 희망적인 단서를 제공하고 있습니다. 앞으로도 정확한 연구와 의학적 검토가 지속되어, 안전하고 효과적인 치료제로 자리 잡기를 기대해봅니다.